Meshari Al-Armally bor i Kuwait og har hæmofili A

Behandlingsområder

Hæmofili

Opdage sikre og effektive behandlinger for mennesker, der lever med hæmofili og andre sjældne blødningsforstyrrelser

Meshari Al-Armally bor i Kuwait og har hæmofili A

Hæmofili

Vi forsker i at finde nye og bedre behandlinger til mennesker, der lever med hæmofili og andre sjældne blødersygdomme.

Hæmofili er en alvorlig blødersygdom, der påvirker blodets evne til at størkne. Det anslås, at omkring 1 ud af 10.000 mennesker lider af hæmofili, og at 450.000 mennesker lever med hæmofili på verdensplan.

Hæmofili er en genetisk sygdom og nedarves fra forælder til barn, selv om ca. en tredjedel af tilfældene er forårsaget af en spontan mutation. Generne for hæmofili A og B befinder sig på X-kromosomet, og derfor rammer det hovedsageligt mænd.

Der findes forskellige typer hæmofili. Den mest almindelige type er hæmofili A, hvor personen ikke har nok koagulationsfaktor VIII. Hæmofili B er mindre udbredt, og mennesker, der ikke har nok koagulationsfaktor IX, repræsenterer kun 15-20% af de samlede tilfælde af hæmofili. Desuden findes der flere ekstremt sjældne former for hæmofili.

Hæmofili bog, afbilledet Lisa Miller fra London (mor) og Isaac (7) med søster Lauryn (5) - Isaac har hæmofili

Linked bi-line meget værdsat markwaugh.Net

Isaac Miller bor i Storbritannien og har hæmofili A.

Livet med hæmofili

I svære tilfælde af hæmofili opstår der kontinuerlig blødning efter mindre traumer eller endda i fravær af skader (kendt som spontan blødning). Alvorlige komplikationer kan opstå ved blødning i led, muskler, hjernen eller andre organer. Dette kan føre til kroniske smerter, begrænset bevægelighed og død.

Medicin gives som injektioner, enten når en blødning opstår (behandling ved behov) eller regelmæssigt for at forhindre, at der i det hele taget opstår blødninger.

Nogle mennesker med hæmofili har ikke fået stillet en diagnose eller får ikke den rette behandling.

Fakta om hæmofili

450.000

mennesker har hæmofili.

50%

har konstante smerter

36%

oplever en negativ påvirkning fra hæmofili med hensyn til at skabe nære relationer.

48%

er bekymrede for, om de vil kunne forsørge en familie i fremtiden.

Hæmofili illustration viser lab udstyr.

Fremskridt inden for behandling af hæmofili og sjældne blødningssygdomme

Vi stræber efter at skabe bedre livskvalitet for mennesker, der lever med hæmofili og andre sjældne blødningssygdomme.

Derfor forsker vi i innovative langtidsvirkende behandlingsløsninger til hæmofili og sjældne blødningssygdomme. 

Vores forskere undersøger innovative langtidsvirkende og subkutane behandlingsløsninger til hæmofili og sjældne blødningssygdomme, som har til formål at reducere den nuværende behandlingsbyrde og forbedre de kliniske resultater, og som vil blive suppleret med forskning i orale behandlinger og genterapi.

Vi arbejder ofte i partnerskaber for at opdage nye mål og innovative stoffer og teknologier, der imødekommer uopfyldte medicinske behov.

Vores fokus er på:

  • Nye stoffer til forebyggende behandling af blødninger (profylakse)
  • Stamcelle- og genbaserede behandlinger
  • Sjældne hæmatologiske lidelser som f.eks. seglcellesygdom

I dag har vores pipeline et spændende potentiale til at sikre, at vi er på forkant, når det drejer sig om at finde den næste generation af lægemidler.